CRISPR Cas9 Revolusjonen
“Genredigering for behandling av arvelige sykdommer”. Dette er en av de store disruptive innovasjonene for vår tid. Etter mange år uten større fremsteg innen legemiddel og behandlingsteknikk, tyder alt på at vi idag står overfor noe stort. Gjennombruddet skjedde først i 2013, da Cas9 proteinet og dets unike egenskaper ble oppdaget. Dette protein eksisterer naturlig i arvestoff-delen av celler, og er noe som cellen bruker for å reparere seg selv. Forskere klarte å ta i bruk dette proteinet, og ved å legge til visse egenskaper med ett guide-RNA å instruere proteinet til å korrigere og endre gensekvenser og enkeltgen. Det er første gang i historien vi har hatt tilgang til ett så nøyaktig verktøy for å endre DNA-et i levende organismer. Siden det første gjennombruddet har det blitt gjort mange nye fremsteg og nylig vant Emmanuelle Charpentier og Jennifer A. Doudna Nobelprisen i kjemi(2020) for sin forskning på CRISPR Cas9 metoden. Flere biotech selskaper er idag på randen av å kommersialisere dette gjennombruddet i stor skala.
Tidligere har vi bare hatt behandlingsmetoder for rundt 5% av genetiske sykdommer, og medisinene behandler stort sett bare symptomene fremfor årsaken til problemet. Med CRISPR kan man nøyaktig korrigere, slette, reparere gener uten at dette koster en formue. På den måten behandler man årsaken til den genetiske sykdommen fremfor å bare lindre symptomene. CRISPR viser seg som en av de mest lovende kurene til et utall av genetiske sykdommer. Og ja, vi snakker om å bli helt frisk. I fremtiden vil det være mulig å kurrere sykdommer som idag blir med deg i graven.
Kliniske studier er igang
Flere firmaer er allerede igang med kliniske studier og har markert oppsiktsvekkende resultater. For øyeblikket pågår det testbehandlinger av personer med diverse blodsykdommer og folk med medfødt blindhet. Med videre utvikling har CRISPR og Cas9 potensialet til å kunne behandle sykdommer som diabetes type I, kreft, medfødt blindhet og cystisk fibrose, for å nevne noen.
Hvis du ikke tror at den nye behandlingsmetoden gjør underverker, kan du høre selv fra Victoria Gray som er en av de første pasientene som har mottatt genbehandling ved hjelp av CRISPR mot sin sigdcelleanemi gjennom en klinisk studie. Sigdcelleanemi er en arvelig blodsykdom som gjør at de røde blodcellene i kroppen er deformert (halvmåneformet isteden for runde), noe som gjør at cellene ikke får transportert nok oksygen rundt om i kroppen. Personer med diagnosen har en gjennomsnittlig levealder på 42-48 år. Victoria Gray har i årene før behandlingen hatt i gjennomsnitt 7 sykehusinnleggelser årlig på grunn av alvorlige smerteanfall og hun mottok jevnlige blodoverføringer. Etter behandlingen har hun ikke opplevd ett eneste smerteanfall, ingen sykehusbesøk og ingen behov for blodoverføringer. Hun er nå overlykkelig for at hun forhåpentligvis får leve og se barna fullføre utdanning, gifte seg og få egne barn. Les saken selv her
The good, the bad & the ugly
Om du er interessert i å lære mer om CRISPR og mulighetene dette gjennombruddet kan føre til, anbefaler jeg på det sterkeste å se netflix-dokumentaren Unaturlig Utvalg. Et bra startpunkt for å få et rørende innblikk i pasienthistorier og bli informert om de positive og negative sidene ved dette gjennombruddet. Og tro meg, de negative sidene er for all del til stede. Når teknologien til å endre på spesifikke gener er åpent tilgjengelig, vil det bli mulig å selektere bort gener fra fødselen av. Sannsynligvis vil dette også være ønskelig. (eliminere downs-syndrom, hiv resistens osv). Når man først har tatt dette steget, hva er det som hindrer folk i å endre gener for intelligens, høyde, hårfarge, øyenfarge og andre attraktive attributter? Designer-babyer er en reel potensiell konsekvens av nyvinningene innen genredigering. Så kommer de etiske spørsmålene: Hvem vil få tilgang til og råd til disse behandlingene? Vil vi få en ny overlegen genetisk elite? Er det etisk forsvarlig å gjøre endringer på menneskelig DNA som går i arv gjennom generasjoner?
Markedet og muligheter for investorer og entreprenører
Ifølge forskningen til ARK Invest er det et marked på rundt 10 000 monogene sykdommer som hvis adressert kan bringe inn rundt $75B (≈700MRD NOK). I tillegg anslår de ett marked på rundt $2T, eller nesten to Oljefond i latent etterspørsel! For den observante investor tilbyr dette gjennombruddet et drøss med muligheter. Her er det mange biotech bedrifter som har muligheten til å ta sin del av kaka. Hvis disse behandlingsmetodene blir godkjent for masseproduksjon vil firmaet bak behandlingen bli belønnet gjennom sine patenter og motta store summer i godtgjørelse for hver pasient som mottar den patenterte behandlingsmetoden. Her vil jeg anbefale å komme seg inn i aksjene før de kliniske studiene er bestått for å ikke gå glipp av det enorme potensialet.
Den kommende revolusjonen vil komme til å konvergere rundt tre disruptive teknologier/innovasjoner: DNA-sekvensering, kunstig intelligens og gen-terapi. For investorer vil det være lurt å holde et aktivt øye med utviklingen i tre sektorene for å se hvem som best klarer å dra nytte av og kombinere innovasjonene til de beste produktene og tjenestene. Her anbefaler jeg å gjøre egen forskning. For å nevne noen av de firmaene jeg har på min radar, så er de: Crispr Theraputics, Editas, Intellia, Illumina og Invitae. De tre førstnevnte har grunnleggende patenter for genredigering. Ta gjerne en kikk på Ark Invest sin forskning på den gnomiske revolusjonen siden det var her jeg fattet av mye inspirasjonen for å skrive dette innlegget. Hvis du jobber innenfor et av de tre feltene(DNA-sekvensering, kunstig intelligens eller gen-terapi) ville jeg ha fulgt med på utviklingen i to de andre siden det vil dukke opp muligheter for videre innovasjon og nye start-ups. Jeg kommer definitivt til å skrive flere innlegg om CRISPR etterhvert som gjennombruddet manifesterer seg i nye og bedre behandlingsmetoder, produkter og tjenester, eller når nye investeringsmuligheter dukker opp, så her er det bare å følge med!